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承認情報PMDA承認事項一部変更

【PMDA承認情報】2025/09/16 医薬品承認一覧

製品名 承認区分 効能効果 PMDA
ドプテレット錠20mg 承認事項一部変更 持続性及び慢性免疫性血小板減少症 詳細
ヤーボイ点滴静注液20mg 承認事項一部変更 ？？同？点滴静注液50mg【承認事項一部変更】（2025年8月承認分）治癒切除不能な進行・再発の高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-High）を有する結腸・直腸癌 詳細

2025年8月のPMDA承認では、2つの承認事項一部変更が行われました。TPO受容体作動薬であるドプテレット錠が慢性肝疾患の血小板減少症に加え、新たに持続性及び慢性免疫性血小板減少症の適応を取得しました。また、抗CTLA-4抗体であるヤーボイ点滴静注液が、MSI-High結腸・直腸癌への適応追加を取得しています。いずれも既存治療の選択肢を広げる承認です。

ドプテレット錠20mg（アバトロンボパグ）― ITPへの適応拡大

承認の概要

項目内容
販売名ドプテレット錠20mg
一般名アバトロンボパグマレイン酸塩
申請者Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社
承認区分新効能医薬品・新用量医薬品（承認事項一部変更）
追加された効能・効果持続性及び慢性免疫性血小板減少症

今回の承認で何が変わったか

ドプテレット錠は2023年3月に「待機的な観血的手技を予定している慢性肝疾患患者における血小板減少症の改善」で承認されていましたが、使用は手技前の短期間（5日間）に限られていました。

今回、持続性及び慢性免疫性血小板減少症（ITP） が効能・効果に追加されたことで、ITP患者に対する長期的な血小板数管理の選択肢として使用できるようになりました。

従来、本邦で使用可能なTPO受容体作動薬は以下の2剤でした：

  • エルトロンボパグ（レボレード）：経口、1日1回。食事制限あり（カルシウム等含有食品との間隔を空ける必要あり）
  • ロミプロスチム（ロミプレート）：皮下注射、週1回

アバトロンボパグの追加により、食事制限が比較的少ない経口TPO受容体作動薬という新たな選択肢が加わります。エルトロンボパグでは空腹時投与や食事内容の制約がしばしばアドヒアランスの障壁となっていましたが、アバトロンボパグは食後投与で使用でき、食事制限の負担が軽減される点が臨床上のメリットです。

用法・用量

ITPに対しては、初回投与量20mgを1日1回、食後に経口投与し、血小板数・症状に応じて適宜調節します。最高投与量は40mg/日です。慢性肝疾患の適応（5日間の短期投与）とは異なり、継続的な投与が前提となります。

臨床的ポイント

  • 承認の根拠は慢性ITP患者を対象とした国内第III相試験（307試験） です。日本人患者でのPK/PD解析も実施されています
  • 海外では2018年以降、欧米を含む15の国・地域で慢性ITPの適応を取得済みであり、海外での使用実績が蓄積されています
  • ITPは指定難病であり、治療選択肢の拡充は患者のQOL向上に直結します
  • TPO受容体作動薬は作用機序として巨核球からの血小板産生を促進するため、従来の免疫抑制とは異なるアプローチでの治療が可能です
  • 承認条件として医薬品リスク管理計画の策定・実施が求められています

ヤーボイ点滴静注液20mg/50mg（イピリムマブ）― MSI-High結腸・直腸癌への適応追加

承認の概要

項目内容
販売名ヤーボイ点滴静注液20mg / 50mg
一般名イピリムマブ（遺伝子組換え）
承認区分承認事項一部変更
追加された効能・効果治癒切除不能な進行・再発の高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-High）を有する結腸・直腸癌

今回の承認で何が変わったか

ヤーボイ（抗CTLA-4抗体）は、これまで悪性黒色腫、腎細胞癌、非小細胞肺癌、悪性胸膜中皮腫などを適応として承認されていました。

今回の承認により、MSI-Highを有する治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸癌が新たに適応に追加されました。

MSI-High大腸癌に対しては、すでにオプジーボ（ニボルマブ、抗PD-1抗体）が承認されていますが、今回のヤーボイの適応追加により、ニボルマブ＋イピリムマブの併用療法がMSI-High大腸癌に対して正式に使用可能になったことが最大の臨床的インパクトです。

海外のCheckMate-142試験やCheckMate-8HW試験では、MSI-High転移性大腸癌に対するニボルマブ＋イピリムマブ併用が化学療法と比較して無増悪生存期間（PFS）の有意な延長を示しており、国際的にはすでに標準的治療の一つとして位置づけられています。

臨床的ポイント

  • MSI-High大腸癌は全大腸癌の約5%に認められ、免疫チェックポイント阻害薬への高い奏効率が知られています
  • 従来はニボルマブ単剤での治療が中心でしたが、CTLA-4阻害とPD-1阻害のデュアルチェックポイント阻害が可能となり、より強力な抗腫瘍免疫応答が期待できます
  • 一方で、免疫関連有害事象（irAE）の発現リスクは単剤と比較して高まるため、大腸炎、肝機能障害、内分泌障害などのモニタリングがより重要になります
  • MSI検査の確認が使用の前提であり、コンパニオン診断としてのMSI検査の実施体制の確認が求められます
  • 患者選択と有害事象管理のバランスを考慮した上で、化学療法不耐・不応例のみならず、一次治療からの使用も視野に入る可能性があります
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