【PMDA承認情報】2026/04/08 医薬品承認一覧

製品名	承認区分	効能効果	PMDA
アムシェプリ	不明		詳細

今回の承認では、アムシェプリが新たに承認対象となりました。承認区分の詳細は現時点で確認中ですが、医療現場への導入に向けた情報整理が求められます。薬剤師・医療従事者においては、本剤の適応・用法用量・安全性情報を早期に把握し、適切な患者指導に備えることが重要です。

アムシェプリ（ラグネプロセル）

製品区分: ヒト人工多能性幹細胞加工製品（iPS細胞由来再生医療等製品）
申請者: 住友ファーマ株式会社
承認区分: 新再生医療等製品（条件及び期限付承認・7年）
指定: 希少疾病用再生医療等製品、指定再生医療等製品

効能・効果

レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソン病患者の運動症状の改善

この承認で何が変わるか

アムシェプリは、健康成人末梢血単核球から樹立したiPS細胞を分化・凝集させたドパミン神経前駆細胞塊であり、日本発・世界初の「iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞製品」として承認された。2025年10月時点で、いずれの国・地域においても承認・販売されていない、真に新規の治療カテゴリーの製品である。

パーキンソン病（PD）の既存治療は、レボドパを中心とする薬物療法と、薬物療法でコントロール不十分な場合のデバイス補助療法（脳深部刺激療法[DBS]、レボドパ/カルビドパ持続経腸療法[LCIG]、レボドパ持続皮下注射療法）に大別される。しかし、これらはいずれも対症療法であり、黒質線条体路でのドパミン神経機能の低下という根本病態を改善するものではない。

アムシェプリは、被殻へのドパミン神経前駆細胞の移植により、脱落したドパミン神経細胞を補充・再生し、内因性ドパミン産生を回復させることで、運動症状の病態進行自体に介入する疾患修飾的な作用機序を持つ点が本質的に異なる。DBSと異なりデバイスのメンテナンス不要、LCIGと異なり消化管・デバイス感染リスクがなく、免疫抑制剤（タクロリムス）の服用も移植後約1年で終了できる可能性がある点も、患者・医療従事者の負担軽減として評価されている。

用法・用量の概要

定位脳手術により、非自己iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞として片側あたり約5.4×10⁶個（両側合計約10.8×10⁶個）を被殻に移植する。頭蓋骨の小孔1箇所を通る3つの投与経路から、1投与経路あたり約1.8×10⁶個を1〜2mm間隔で6〜9箇所に分けて移植（注入速度約0.1µL/秒）。

拒絶反応抑制を目的に、移植日の朝から経口タクロリムスを開始し、目標血中トラフ濃度5〜10ng/mLを維持しながら52週間投与後、12週間かけて漸減中止する（拒絶反応が認められた場合は目標トラフ濃度10〜20ng/mLへ）。

臨床試験の概要と結果

京都大学医学部附属病院で実施された国内第I/II相非盲検非対照試験（IACT16049-01試験）の7例（低用量群3例・高用量群4例）が評価資料として提出された。対象は、レボドパ反応性が完全には失われていないものの既存薬物療法でコントロール不十分な進行期PD患者（罹病期間5年以上、オフ時H&Y重症度3度以上）。

有効性（主要評価項目）：

[¹⁸F]FDOPA PETで全例（6/6例）の移植後12・24カ月時点において被殻への集積が定性的に確認され、移植片の生着が示された
有効性解析対象集団6例中4例でオフ時のMDS-UPDRS Part III合計スコアが著効（移植後24カ月に5点以上改善）。うち3例（PD02：−11点、PD04：−32点、PD08：−17点）では、外科的手術プラセボ効果の最大値として報告されている−8.2点を上回る改善
オフ時のH&Y重症度は6例中4例で移植後24カ月に低下（うち1例は4度→2度の2段階低下）
移植後24カ月に7例全例で脳内移植片体積が3cm³を超える増大は認められなかった（腫瘍化リスクに関する安全性評価項目をクリア）

安全性：

死亡・重篤な有害事象・移植片摘除に至る有害事象は認められなかった
本品との関連が考えられた副作用の発現割合は14.3%（1/7例）
2例以上に認められた有害事象として適用部位そう痒感（4例）、腎機能障害（3例）、閉所恐怖症（2例）など
中等度以上の有害事象は高用量群1例のジスキネジア（転帰未回復だが本品との関連なしと判断）

臨床的ポイント

1. 適応患者の選定が重要
対象はレボドパ反応性が「完全には失われていない」患者である。L-dopa反応性30%以上、DATスキャンで基底核領域にPD特的な低下パターンを認めることが選択基準であり、反応性が完全に失われた末期例は対象外となる点に注意が必要。

2. 実施施設・術者の限定
承認条件として、「パーキンソン病の診断・治療及び定位脳手術手技に関する十分な知識・経験を有する医師」が「パーキンソン病の治療に係る体制が整った医療機関」において使用することが求められており、施設要件が厳格に設定される見込みである。

3. 免疫抑制療法の管理
タクロリムスの副作用（腎機能障害が最多）の監視が必要。HLA完全一致・部分一致による免疫学的状況の違いはあるが、全例で拒絶反応は認められておらず（累積拒絶反応抑制率100%）、免疫抑制療法の有効性は確認されている。

4. 世界初・条件付き承認の意義と限界
本試験は単施設・7例の探索的FIH試験であり、対照群なし・評価例数が少ないという制約がある。製造販売後に全症例を対象とした市販後調査が義務付けられており、有効性・安全性の継続的な評価と情報収集が不可欠である。iPS細胞由来再生医療等製品として世界初の承認であり、その知見の蓄積は国内外から注目されている。

5. 移植片の長期経過に関する観察継続
移植片体積は経時的に増加傾向があるものの、増加率は移植後4週〜12カ月の2.3倍から12〜24カ月の1.2倍へと鈍化しており、腫瘍化を示す所見は認められていない。ただし、iPS細胞由来製品の造腫瘍性リスクは理論的に完全には否定できないため、移植後の定期的MRI観察が必須である。