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承認情報PMDA承認

【PMDA承認情報】2026/10/26 医薬品承認一覧

目次
製品名 承認区分 効能効果 PMDA
オジェンダドライシロップ300 mg 承認 同　　　　　錠100 mg【承認】（2026年9月承認分）BRAF遺伝子変異又は融合遺伝子を有する低悪性度神経膠腫 詳細
クライジェファ皮下注300 mgオートインジェクター 承認 同　　　皮下注300 mgシリンジ　　　　　　【承認】（2026年9月承認分）全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る） 詳細

2026年9月承認分では、BRAF遺伝子変異又は融合遺伝子を有する低悪性度神経膠腫に対する「オジェンダ」(ドライシロップ300 mg・錠100 mg)と、全身型重症筋無力症に対する「クライジェファ」(皮下注300 mgのオートインジェクター・シリンジ)が承認されました。オジェンダは、遺伝子異常に基づいて治療対象を選ぶ分子標的治療の選択肢が低悪性度神経膠腫で増える点が変化です。ドライシロップと錠の2剤形がそろい、嚥下能力に応じた調剤の選択肢も広がります。クライジェファは皮下注製剤で、効能はステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない全身型重症筋無力症に限られます。オートインジェクターとシリンジの2剤形があるため、自己注射の指導体制や使用デバイスの選定も確認しておく必要があります。

オジェンダドライシロップ300 mg（トボラフェニブ）

承認区分: 承認（新有効成分含有医薬品、2026年9月承認分）。オジェンダ錠100 mgと同時承認です。条件付き承認制度の適用対象で、希少疾病用医薬品に指定されています。 効能・効果: BRAF遺伝子変異又は融合遺伝子を有する低悪性度神経膠腫 申請者: IPSEN株式会社

何が変わったのか

BRAF遺伝子異常を有する低悪性度神経膠腫（LGG）に対し、国内で初めて、BRAF Ⅱ型阻害薬を週1回の経口投与で使えるようになります。審査報告書によると、BRAF V600E変異を有するLGGにはダブラフェニブ/トラメチニブ併用が承認済みです。今回の承認で、次の点が加わります。

  • 融合・再配列を含む幅広いBRAF異常が対象になります。審査報告書では、FIREFLY-1試験で評価されたBRAF V600変異及びKIAA1549-BRAF融合遺伝子以外の異常でも有効性が認められたとされています。
  • 週1回経口投与の薬剤が加わります。
  • ドライシロップ剤が体表面積0.30 m²から使えます。 錠剤の対象は0.90 m²以上で、0.90 m²未満の小児はドライシロップを使います。体表面積0.30〜1.39 m²を12段階に分け、5〜24 mLの懸濁液で投与します。
  • ダブラフェニブ/トラメチニブとの使い分けを比較した試験成績はなく、使い分けは不明とされています。一方、同剤の投与歴がある患者でも奏効例があり、耐性例に対する選択肢となる可能性が示されています。

臨床成績

主要な根拠は、化学療法歴のあるBRAF異常を有する進行・再発LGG患者を対象とした海外第Ⅱ相試験（FIREFLY-1試験 Arm 1）です。

  • 主要評価項目であるIRC判定の奏効率（RANO-HGG基準）は62.3%（95%CI 49.8–73.7）でした。事前設定の閾値21%を統計学的に有意に上回りました。
  • 本試験は単アーム試験なので、無増悪生存期間などの比較データはありません。承認は「一定の有効性」と判断されたもので、条件付き承認です。

用法・用量

  • 標準: 週1回、体表面積に応じて経口投与します（最大600 mg）。
  • 錠剤: 0.90〜1.12 m²は400 mg、1.13〜1.39 m²は500 mg、1.40 m²以上は600 mgです。
  • ドライシロップ: 125 mg（0.30〜0.35 m²）から600 mg（1.40 m²以上）まで12区分です。1ボトルあたりの最大量は300 mgです。
  • 減量: 1段階ずつ減量します。休薬・減量・中止の基準が示されています。
    • 出血: 忍容できないGrade 2またはGrade 3は回復まで休薬し、1段階減量して再開できます。Grade 4は初回発現なら休薬、再発なら中止します。
    • 皮膚障害・光線過敏症: 忍容できないGrade 2、またはGrade 3以上で休薬します。
    • 3段階減量が必要になった場合は投与中止です。
  • 他の抗悪性腫瘍薬との併用における有効性・安全性は確立していません。
  • 体表面積0.3 m²未満の患者への推奨用量は確立していません。

臨床的ポイント

  • 対象患者
    • 試験の対象は化学療法歴のある患者です。化学療法歴のない患者では、他の治療の実施についても慎重に検討するよう注意喚起されています。
    • 生後6カ月未満の有効性・安全性は確立していません。
  • コンパニオン診断: 「FoundationOne CDx がんゲノムプロファイル」で、BRAF遺伝子変異又は融合遺伝子の確認が必要です。同等性試験の陽性一致率は77.1%、陰性一致率は98.3%でした。
  • 注意すべき有害事象
    • 重度の皮膚障害、骨成長の遅延、貧血が重要な特定されたリスクです。
    • 光線過敏症、腫瘍出血、肝機能障害、不整脈、生殖発生毒性が重要な潜在的リスクです。
    • FIREFLY-1 Arm 1（77例）では、CK増加を含む横紋筋融解症/ミオパチー関連事象が80.5%に認められました。多くは検査値異常でした。
    • 眼障害は48.1%に認められ、眼窩周囲浮腫が10.4%、霧視が9.1%でした。
  • 投与可能な施設・医師の限定: 日本人患者での投与経験がなく、国内第Ⅰ相試験（CLIN-60310-450）のPKデータが得られるまでの間、安全性確保の体制が整った一定の要件を満たす医療施設に限って投与されます。審査報告書では、がん診療連携拠点病院をさらに限定する形で要件が設定されました。
  • 承認条件: 医薬品リスク管理計画の策定と実施、国内PK試験の実施と結果の情報提供、日本人患者での有効性を確認する製造販売後調査の実施が付されています。

薬剤師は、体表面積に基づく用量の確認、ドライシロップの調製・投与量（mL）の確認、光線過敏症・皮膚障害・出血などへの服薬指導、休薬・減量基準に沿ったモニタリングで関与できます。

PMDA: https://www.pmda.go.jp/drugs/2026/P20261021001/navi.html

クライジェファ皮下注300 mg オートインジェクター／シリンジ（ゲフルリマブ（遺伝子組換え））

承認区分： 新有効成分含有医薬品（2026年9月承認分）／生物由来製品・劇薬／再審査期間8年 申請者： アレクシオンファーマ合同会社 効能又は効果： 全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る） 用法及び用量： 成人に、体重に応じた用量を週1回皮下投与する。

体重初回投与2回目以降
80 kg未満600 mg300 mg
80 kg以上900 mg600 mg

今回の承認で何が変わったのか

ゲフルリマブは、抗補体C5のVHHドメインと抗ヒト血清アルブミン（HSA）のVHHドメインを連結した二重特異性抗体です。C5を阻害して膜侵襲複合体（MAC）の形成を抑え、神経筋接合部の障害を抑制します。HSAに結合することで血中半減期を延ばしており、週1回の皮下注射を可能にしています。

全身型重症筋無力症（gMG）の既存のC5阻害薬は、エクリズマブやラブリズマブなどの静注製剤でした。本剤が加わると、次の点が変わります。

  • 自己注射を前提とした投与形態になる。 オートインジェクターとシリンジの2剤形があり、通院点滴に頼らず、自宅など院外での投与を選べる可能性がある。
  • 投与頻度は週1回となる。 静注製剤より頻回になるが、1回の投与は皮下注射で済む。
  • 体重（80 kg未満／以上）で用量を分ける。 初回は負荷用量を投与し、2回目以降は維持用量に切り替える。
  • 対象は既存治療で効果不十分な例に限られる。 ステロイド剤又は免疫抑制剤で十分に奏効しない患者が対象で、位置づけは既承認のC5阻害薬と同じ。

臨床的ポイント

有効性（国際共同第Ⅲ相試験 MG-301）

  • 対象は抗AChR抗体陽性のgMG患者260例で、二重盲検期は26週間。本剤群131例、プラセボ群129例。
  • 主要評価項目であるWeek 26のMG-ADL総スコアのベースラインからの変化量は、本剤群が−4.2、プラセボ群が−2.6。群間差は−1.6［95%CI：−2.4, −0.8］で、優越性が検証された（p<0.0001）。
  • 副次評価項目のQMG総スコアの変化量も、本剤群−4.5、プラセボ群−2.4で、群間差は−2.1。改善傾向がみられた。
  • MG-ADLが3点以上改善した被験者の割合は、本剤群65.5%、プラセボ群52.2%。
  • 継続投与期（Week 52まで）でも、改善は維持された。
  • 日本人集団は少数（本剤群7例、プラセボ群8例）で比較に限界がある。ただし、全体集団と異なる傾向は認められず、日本人gMG患者での有効性は示されたと判断された。

安全性

  • 二重盲検期の有害事象発現率は、本剤群75.6%、プラセボ群80.6%。重篤な有害事象は、本剤群9.2%、プラセボ群11.6%。
  • 本剤群で5%以上にみられた事象は、背部痛（7.6%）、頭痛（9.9%）、尿路感染（5.3%）など。プラセボ群と比べて目立って多かったのは背部痛（本剤群7.6%、プラセボ群1.6%）のみ。
  • 死亡は二重盲検期に各群1例ずつ。いずれも治験薬との因果関係は否定された。
  • 臨床試験では髄膜炎菌感染症の発現は認められていない。ただし試験ではワクチン接種を必須としていた。
  • 抗薬物抗体（ADA）の発現が薬物動態・有効性・安全性に与える影響は小さいと判断された。

実務上の注意点

  • 髄膜炎菌感染症のリスクがある。 作用機序上、既存のC5阻害薬と同様にリスクを否定できない。承認条件でも、髄膜炎菌感染症の診断・治療に精通した医師との連携のもとでのみ投与されるよう、必要な措置を講じることが求められている。
  • 投与前に髄膜炎菌ワクチンを接種するのが原則。 投与中は、発熱・頭痛・項部硬直などの初期徴候に注意する。疑われる場合は速やかに処置する。
  • 患者への説明と指導が重要。 髄膜炎菌感染症のリスクを説明し、関連症状が出たら主治医へ連絡するよう指導する。
  • 承認条件は2点。 医薬品リスク管理計画の策定・実施と、gMGの診断・治療に精通し本剤のリスクも管理できる医師・医療機関のもとでの使用に限定する措置。
  • 保存条件。 2〜8℃で遮光して保存する（有効期間24カ月）。製剤は光に不安定。
  • 調剤・服薬指導の観点。 週1回の皮下注射を、体重区分に応じた用量で正確に行うことの確認が必要。オートインジェクターとシリンジの使い分けや、自己注射の手技指導も要る。

PMDA情報：https://www.pmda.go.jp/drugs/2026/P20261021002/navi.html

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